Департамент медицинской помощи детям, службы родовспоможения и общественного здоровья Минздрава России включил заболевание spina bifida в перечень редких (орфанных) заболеваний. Оно числится в списке под номером 241, сообщили в пресс-службе благотворительного фонда «Спина бифида».

Spina bifida — редкое врожденное заболевание, которое возникает внутриутробно. Оно включает в себя несколько форм и степеней тяжести, влияющих на центральную нервную систему и функцию спинного мозга. Пациенты со spina bifida испытывают проблемы с моторикой, часто имеют трудности с полноценной ходьбой и контролем мочеиспускания, а также они подвержены риску серьезных осложнений.

Точное количество людей с заболеванием spina bifida в России неизвестно. Тем не менее, фонд «Спина бифида» ведет собственную статистику, и, по подсчетам аналитиков, в стране проживают не менее 1200 таких людей.

«Включение spina bifida в список орфанных заболеваний признано важным шагом, который принесет значительную пользу детям, столкнувшимся с этим недугом. Это позволит увеличить осведомленность о заболевании, привлечь больше внимания и поддержки, а также обеспечить более доступные и эффективные программы лечения и реабилитации. Теперь мы можем инициировать создание регистра пациентов», — рассказали в пресс-службе организации.

Источник:

https://gxpnews.net/2023/07/zabolevanie-spina-bifida-vklyucheno-v-perechen-orfannyh/

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Litfulo (ритлецитиниб) компании Pfizer для людей в возрасте 12 лет и старше с тяжелой очаговой алопецией. Это первое и единственное лечение, одобренное FDA для подростков (12+) с этим недугом.

Принимаемый в виде таблеток один раз в день, ритлецитиниб является двойным ингибитором семейства Tec тирозинкиназ и янус-киназы 3 (JAK3). Рекомендуемая доза ритлецитиниба составляет 50 мг один раз в день.

Одобрение было основано на ранее опубликованных в журнале Lancet результатах исследований, включая исследование фазы IIb/III ALLEGRO, в которое были включены 718 пациентов в возрасте 12 лет и старше с очаговой алопецией с 50% увеличением выпадения волос на голове, что измерялось с помощью инструмента Severity of Alopecia Tool (SALT), включая пациентов с тотальной алопецией (полное выпадение волос на голове) и универсальной алопецией (полное выпадение волос на голове, лице и теле).

У пациентов в исследовании наблюдался текущий эпизод очаговой алопеции, который длился от 6 мес до 10 лет. Они были рандомизированы для получения препарата один раз в сутки в дозах 30 мг или 50 мг (с или без 1 месяца начального лечения ритлецитинибом один раз в сутки в дозе 200 мг), ритлецитиниба в дозе 10 мг или плацебо.

Статистически значимо более высокая доля пациентов, получавших ритлецитиниб в дозе 30 мг и 50 мг (с нагрузочной дозой или без нее), имели 80% или более волосяного покрова головы, что измерялось по шкале SALT 20 или менее после 6 мес лечения по сравнению с плацебо. Через 6 мес лечения среди тех, кто принимал дозу 50 мг, 23% достигли оценки SALT 20 или менее по сравнению с 2% тех, кто принимал плацебо.

Эффективность и безопасность ритлецитиниба были одинаковыми для лиц в возрасте 12–17 лет и взрослых, а наиболее частыми побочными эффектами, о которых сообщалось в исследовании, по меньшей мере у 4% пациентов, получавших ритлецитиниб, были головная боль (10,8%), диарея (10%), акне (6,2%), сыпь (5,4%) и крапивница (4,6%).

Это второй ингибитор JAK, одобренный для лечения очаговой алопеции, после одобрения в июне прошлого года барицитиниба (Olumiant) для лечения очаговой алопеции у взрослых. Ритлецитиниб является первым ингибитором JAK, одобренным для лечения детей в возрасте 12 лет и старше с очаговой алопецией.

Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) также приняло заявку на регистрацию ритлецитиниба в той же популяции, и решение ожидается в четвертом квартале этого года.

Источник:

https://www.medscape.com/viewarticle/993663

Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен препарат генной терапии для лечения детей в возрасте от 4 до 5 лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с подтвержденной мутацией в гене DMD, которые могут ходить.

Большинство современных подходов к лечению МДД направлены на устранение симптомов заболевания, а не на его основную генетическую причину.

Одобренный препарат — Elevidys (деландистроген моксепарвовек) — представляет собой рекомбинантную генную терапию. Для доставки функциональной копии целевого гена, под контролем которого синтезируется укороченная форма дистрофина, используется аденоассоциированный вирус. Препарат вводят однократно внутривенно, что приводит к выработке микродистрофина. Белок микродистрофин необходим пациентам с МДД, поскольку их организм сам его не вырабатывает. Недостаток белка приводит к прогрессирующей потере мышечной силы.

Elevidys был одобрен по ускоренной схеме, которая применяется в отношении препаратов, предназначенных для лечения серьезных или опасных для жизни заболеваний с неудовлетворенной медицинской потребностью. Одобрение основано на данных рандомизированного клинического исследования, в ходе которого было установлено, что препарат увеличивает экспрессию микродистрофина у лиц в возрасте от 4 до 5 лет с МДД. FDA пришло к выводу, что эта суррогатная конечная точка с достаточной вероятностью может предсказывать клиническую пользу препарата.

Главным противопоказанием для применения препарата является наличие делеции экзона 8 и/или экзона 9 в гене DMD, а также высокие кпредсуществующих антител против вектора AAV rh74.

Несмотря на некоторые сомнения в отношении препарата со стороны FDA, агентство последовало решению консультативного комитета, который проголосовал в поддержку терапии (8 «за» и 6 «против»). Сомнения тех, кто голосовал против одобрения препарата, обусловлены данными клинических исследований по поводу его безопасности. Так, у 13 из 85 испытуемых зафиксированы серьезные побочные эффекты, однако это не стало поводом для прекращения терапии либо причиной смерти.

Компания Sarepta проводит фазу III клинических исследований на 126 пациентах для подтверждения эффективности препарата и должна показать результаты к концу 2023 г. В случае положительного исхода исследование станет поводом для получения традиционного одобрения от FDA.

Источник:

https://pharm.reviews/novosti/novosti-meditsiny/item/8495-v-ssha-odobrena-gennaya-terapiya-myshechnoj-distrofii-dyushenna-u-detej-4-5-let

https://www.medscape.com/s/viewarticle/993572

Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Ngenla (соматрогон) от компании Pfizer для лечения дефицита гормона роста у детей, разработанный совместно с OPKO Health. Инъекции Ngenla разрешены к применению у детей в возрасте трех лет и старше. Препарат необходимо вводить еженедельно.

Дефицит гормона роста — редкое заболевание, которое встречается у одного из 3,5–10 тыс. детей и характеризуется недостаточной секрецией гормона роста, что приводит к очень низкому росту во взрослом возрасте и задержке полового созревания в случае отсутствия лечения.

В течение многих лет стандартом лечения были ежедневные инъекции гормона роста, но в последние годы фармпроизводители сосредоточились на лечении заболевания препаратами длительного действия. В ходе исследований Ngenla показал такую же эффективность, как и гормон роста Genotropin (Pfizer), предназначенный для ежедневного применения.

Препарат Ngenla уже одобрен для детей в разных странах, включая Канаду, Японию и страны Европы. С выходом на рынок США разработка Pfizer будет конкурировать с Skytrofa (лонапегсоматропин) от Ascendis Pharma и Sogroya (сомапацитан) от Novo Nordisk, применяемыми аналогично — раз в неделю.

Источник:

https://gxpnews.net/2023/06/preparat-pfizer-dlya-vospolneniya-nehvatki-gormona-rosta-poluchil-odobrenie-v-ssha/

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Рады сообщить, что с этого года журнал «Педиатрическая фармакология» расширил количество специальностей, входящих в Перечень отечественных изданий Высшей аттестационной комиссии, в котором должны быть опубликованы основные научные результаты диссертаций на соискание ученой степени кандидата и доктора наук.

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Опубликован очередной выпуск журнала

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые коллеги!

Спешим поделиться с вами радостной новостью — журналы Союза педиатров России победно шествуют вверх в рейтинге SCIENCE INDEX!

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые коллеги!

Союз педиатров России приглашает Вас принять участие в работе ХХIII Конгресса педиатров России с международным участием «Актуальные проблемы педиатрии», который состоится с 5 по 7 марта 2021 года в гибридном формате.

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология». 

Уважаемые авторы и читатели!

Компания «Антиплагиат» продолжает серию вебинаров для авторов. Очередной открытый обучающий вебинар "Система «Антиплагиат»: всё, что вы хотели знать, но боялись спросить" состоится 17 июня в 15:15 (по МСК).

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Уважаемые авторы и читатели!

Приглашаем Вас на открытый обучающий вебинар "Система «Антиплагиат»: всё, что вы хотели знать, но боялись спросить".

Уважаемые читатели!

Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»

Белгородский государственный национальный исследовательский университет (НИУ «БелГУ») при информационной поддержке Ассоциации научных редакторов и издателей (АНРИ) в целях совершенствования профессиональных компетенций авторов по подготовке и продвижению научных статей проводит дополнительную профессиональную программу повышения квалификации «Наукометрические инструменты и интернет-сервисы, используемые при подготовке и продвижении научных статей, индексируемых в базах данных Scopus и Web of Science».

Мы рады сообщить, что Вы можете принять участие в XIV Ежегодном Конгрессе специалистов перинатальной медицины «Современная перинатология, организация, технологии, качество» 6-7 октября 2019 года не покидая свой город, при помощи интернет соединения и получить 12 баллов НМО!

Одними из основных тем обсуждения станут:

• рациональное применение антибиотиков;
• практические аспекты вакцинации и иммунопрофилактики;
• профилактика и лечение поражений ЦНС;
• ведение пациентов с перинатальной патологией с обязательным разбором программ реабилитации.

Приглашаем Вас 25-27 апреля 2018 на ежемесячные вебинары компании Clarivate Analytics, которые помогают более эффективно использовать полученные ресурсы в научно-исследовательской, патентной, образовательной деятельности, быть в курсе появляющихся возможностей платформы Web of Science в том числе сервисов Publons и Kopernio.

Необходима предварительная регистрация на заинтересовавший тренинг.

Приглашаем Вас 25-27 апреля 2018 на ежемесячные вебинары компании Clarivate Analytics, которые помогают более эффективно использовать полученные ресурсы в научно-исследовательской, патентной, образовательной деятельности, быть в курсе появляющихся возможностей платформы Web of Science в том числе сервисов Publons и Kopernio.

Необходима предварительная регистрация на заинтересовавший тренинг.

Наш журнал по собственной инициативе недавно был включен в список изданий, придерживающихся рекомендаций Международного комитета редакторов медицинских журналов (ICMJE, http://www.icmje.org/journals-following-the-icmje-recommendations/#P) ― одной из наиболее влиятельных организаций с мировым именем и авторитетом.