2023-09-03
Заболевание spina bifida включено в перечень орфанных
Департамент медицинской помощи детям, службы родовспоможения и общественного здоровья Минздрава России включил заболевание spina bifida в перечень редких (орфанных) заболеваний. Оно числится в списке под номером 241, сообщили в пресс-службе благотворительного фонда «Спина бифида».
Spina bifida — редкое врожденное заболевание, которое возникает внутриутробно. Оно включает в себя несколько форм и степеней тяжести, влияющих на центральную нервную систему и функцию спинного мозга. Пациенты со spina bifida испытывают проблемы с моторикой, часто имеют трудности с полноценной ходьбой и контролем мочеиспускания, а также они подвержены риску серьезных осложнений.
Точное количество людей с заболеванием spina bifida в России неизвестно. Тем не менее, фонд «Спина бифида» ведет собственную статистику, и, по подсчетам аналитиков, в стране проживают не менее 1200 таких людей.
«Включение spina bifida в список орфанных заболеваний признано важным шагом, который принесет значительную пользу детям, столкнувшимся с этим недугом. Это позволит увеличить осведомленность о заболевании, привлечь больше внимания и поддержки, а также обеспечить более доступные и эффективные программы лечения и реабилитации. Теперь мы можем инициировать создание регистра пациентов», — рассказали в пресс-службе организации.
Источник:
https://gxpnews.net/2023/07/zabolevanie-spina-bifida-vklyucheno-v-perechen-orfannyh/
2023-09-03
FDA одобрило новый препарат для подростков и взрослых с тяжелой очаговой алопецией
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Litfulo (ритлецитиниб) компании Pfizer для людей в возрасте 12 лет и старше с тяжелой очаговой алопецией. Это первое и единственное лечение, одобренное FDA для подростков (12+) с этим недугом.
Принимаемый в виде таблеток один раз в день, ритлецитиниб является двойным ингибитором семейства Tec тирозинкиназ и янус-киназы 3 (JAK3). Рекомендуемая доза ритлецитиниба составляет 50 мг один раз в день.
Одобрение было основано на ранее опубликованных в журнале Lancet результатах исследований, включая исследование фазы IIb/III ALLEGRO, в которое были включены 718 пациентов в возрасте 12 лет и старше с очаговой алопецией с 50% увеличением выпадения волос на голове, что измерялось с помощью инструмента Severity of Alopecia Tool (SALT), включая пациентов с тотальной алопецией (полное выпадение волос на голове) и универсальной алопецией (полное выпадение волос на голове, лице и теле).
У пациентов в исследовании наблюдался текущий эпизод очаговой алопеции, который длился от 6 мес до 10 лет. Они были рандомизированы для получения препарата один раз в сутки в дозах 30 мг или 50 мг (с или без 1 месяца начального лечения ритлецитинибом один раз в сутки в дозе 200 мг), ритлецитиниба в дозе 10 мг или плацебо.
Статистически значимо более высокая доля пациентов, получавших ритлецитиниб в дозе 30 мг и 50 мг (с нагрузочной дозой или без нее), имели 80% или более волосяного покрова головы, что измерялось по шкале SALT 20 или менее после 6 мес лечения по сравнению с плацебо. Через 6 мес лечения среди тех, кто принимал дозу 50 мг, 23% достигли оценки SALT 20 или менее по сравнению с 2% тех, кто принимал плацебо.
Эффективность и безопасность ритлецитиниба были одинаковыми для лиц в возрасте 12–17 лет и взрослых, а наиболее частыми побочными эффектами, о которых сообщалось в исследовании, по меньшей мере у 4% пациентов, получавших ритлецитиниб, были головная боль (10,8%), диарея (10%), акне (6,2%), сыпь (5,4%) и крапивница (4,6%).
Это второй ингибитор JAK, одобренный для лечения очаговой алопеции, после одобрения в июне прошлого года барицитиниба (Olumiant) для лечения очаговой алопеции у взрослых. Ритлецитиниб является первым ингибитором JAK, одобренным для лечения детей в возрасте 12 лет и старше с очаговой алопецией.
Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) также приняло заявку на регистрацию ритлецитиниба в той же популяции, и решение ожидается в четвертом квартале этого года.
Источник:
2023-09-03
FDA одобрило первую генную терапию для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен препарат генной терапии для лечения детей в возрасте от 4 до 5 лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с подтвержденной мутацией в гене DMD, которые могут ходить.
Большинство современных подходов к лечению МДД направлены на устранение симптомов заболевания, а не на его основную генетическую причину.
Одобренный препарат — Elevidys (деландистроген моксепарвовек) — представляет собой рекомбинантную генную терапию. Для доставки функциональной копии целевого гена, под контролем которого синтезируется укороченная форма дистрофина, используется аденоассоциированный вирус. Препарат вводят однократно внутривенно, что приводит к выработке микродистрофина. Белок микродистрофин необходим пациентам с МДД, поскольку их организм сам его не вырабатывает. Недостаток белка приводит к прогрессирующей потере мышечной силы.
Elevidys был одобрен по ускоренной схеме, которая применяется в отношении препаратов, предназначенных для лечения серьезных или опасных для жизни заболеваний с неудовлетворенной медицинской потребностью. Одобрение основано на данных рандомизированного клинического исследования, в ходе которого было установлено, что препарат увеличивает экспрессию микродистрофина у лиц в возрасте от 4 до 5 лет с МДД. FDA пришло к выводу, что эта суррогатная конечная точка с достаточной вероятностью может предсказывать клиническую пользу препарата.
Главным противопоказанием для применения препарата является наличие делеции экзона 8 и/или экзона 9 в гене DMD, а также высокие кпредсуществующих антител против вектора AAV rh74.
Несмотря на некоторые сомнения в отношении препарата со стороны FDA, агентство последовало решению консультативного комитета, который проголосовал в поддержку терапии (8 «за» и 6 «против»). Сомнения тех, кто голосовал против одобрения препарата, обусловлены данными клинических исследований по поводу его безопасности. Так, у 13 из 85 испытуемых зафиксированы серьезные побочные эффекты, однако это не стало поводом для прекращения терапии либо причиной смерти.
Компания Sarepta проводит фазу III клинических исследований на 126 пациентах для подтверждения эффективности препарата и должна показать результаты к концу 2023 г. В случае положительного исхода исследование станет поводом для получения традиционного одобрения от FDA.
Источник:
2023-09-03
Препарат для восполнения нехватки гормона роста получил одобрение в США
Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Ngenla (соматрогон) от компании Pfizer для лечения дефицита гормона роста у детей, разработанный совместно с OPKO Health. Инъекции Ngenla разрешены к применению у детей в возрасте трех лет и старше. Препарат необходимо вводить еженедельно.
Дефицит гормона роста — редкое заболевание, которое встречается у одного из 3,5–10 тыс. детей и характеризуется недостаточной секрецией гормона роста, что приводит к очень низкому росту во взрослом возрасте и задержке полового созревания в случае отсутствия лечения.
В течение многих лет стандартом лечения были ежедневные инъекции гормона роста, но в последние годы фармпроизводители сосредоточились на лечении заболевания препаратами длительного действия. В ходе исследований Ngenla показал такую же эффективность, как и гормон роста Genotropin (Pfizer), предназначенный для ежедневного применения.
Препарат Ngenla уже одобрен для детей в разных странах, включая Канаду, Японию и страны Европы. С выходом на рынок США разработка Pfizer будет конкурировать с Skytrofa (лонапегсоматропин) от Ascendis Pharma и Sogroya (сомапацитан) от Novo Nordisk, применяемыми аналогично — раз в неделю.
Источник:
2023-08-24
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2023-06-28
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2023-05-29
Еще больше специальностей журнала «Педиатрическая фармакология» в списке ВАК
Уважаемые читатели!
Рады сообщить, что с этого года журнал «Педиатрическая фармакология» расширил количество специальностей, входящих в Перечень отечественных изданий Высшей аттестационной комиссии, в котором должны быть опубликованы основные научные результаты диссертаций на соискание ученой степени кандидата и доктора наук.
2023-05-04
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2023-03-01
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2023-01-13
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2022-10-14
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2022-07-15
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2022-05-30
Опубликован очередной выпуск журнала
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2022-03-09
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2021-12-01
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2021-10-18
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2021-08-06
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2021-06-15
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2021-03-30
Рейтинг журналов Союза педиатров России в РИНЦ
Уважаемые коллеги!
Спешим поделиться с вами радостной новостью — журналы Союза педиатров России победно шествуют вверх в рейтинге SCIENCE INDEX!
2021-01-27
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2021-01-18
XXIII Конгресс педиатров России с международным участием «Актуальные проблемы педиатрии»
Уважаемые коллеги!
Союз педиатров России приглашает Вас принять участие в работе ХХIII Конгресса педиатров России с международным участием «Актуальные проблемы педиатрии», который состоится с 5 по 7 марта 2021 года в гибридном формате.
2020-09-23
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2020-08-21
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2020-06-10
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология».
2020-06-03
Вебинар для авторов компании «Антиплагиат»
Уважаемые авторы и читатели!
Компания «Антиплагиат» продолжает серию вебинаров для авторов. Очередной открытый обучающий вебинар "Система «Антиплагиат»: всё, что вы хотели знать, но боялись спросить" состоится 17 июня в 15:15 (по МСК).
2020-04-21
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2020-03-04
Вебинар для авторов компании «Антиплагиат»
Уважаемые авторы и читатели!
Приглашаем Вас на открытый обучающий вебинар "Система «Антиплагиат»: всё, что вы хотели знать, но боялись спросить".
2020-02-26
Опубликован очередной выпуск журнала
Уважаемые читатели!
Опубликован очередной выпуск журнала «Педиатрическая фармакология»
2020-01-16
Программа повышения квалификации для авторов научных статей
Белгородский государственный национальный исследовательский университет (НИУ «БелГУ») при информационной поддержке Ассоциации научных редакторов и издателей (АНРИ) в целях совершенствования профессиональных компетенций авторов по подготовке и продвижению научных статей проводит дополнительную профессиональную программу повышения квалификации «Наукометрические инструменты и интернет-сервисы, используемые при подготовке и продвижении научных статей, индексируемых в базах данных Scopus и Web of Science».
2019-12-26
Опубликован очередной выпуск журнала
2019-10-01
XIV Ежегодный Конгресс специалистов перинатальной медицины «Современная перинатология, организация, технологии, качество»
Мы рады сообщить, что Вы можете принять участие в XIV Ежегодном Конгрессе специалистов перинатальной медицины «Современная перинатология, организация, технологии, качество» 6-7 октября 2019 года не покидая свой город, при помощи интернет соединения и получить 12 баллов НМО!
2019-06-26
Опубликован очередной выпуск журнала
Благодарим вас за постоянный интерес к нашему изданию,
редакция журнала «Педиатрическая фармакология»
redactorspr@spr-journal.ru
2018-12-26
Опубликован очередной выпуск журнала
2018-09-16
XIII Ежегодный конгресс специалистов перинатальной медицины «Современная перинатология: организация, технологии, качество»
Одними из основных тем обсуждения станут:
- рациональное применение антибиотиков;
- практические аспекты вакцинации и иммунопрофилактики;
- профилактика и лечение поражений ЦНС;
- ведение пациентов с перинатальной патологией с обязательным разбором программ реабилитации.
2018-07-31
Поможем девочке, которая является носительницей редчайшего врожденного заболевания: синдрома NAIAD.
2018-04-19
Бесплатные вебинары Clarivate Analytics (WoS) для авторов
Приглашаем Вас 25-27 апреля 2018 на ежемесячные вебинары компании Clarivate Analytics, которые помогают более эффективно использовать полученные ресурсы в научно-исследовательской, патентной, образовательной деятельности, быть в курсе появляющихся возможностей платформы Web of Science в том числе сервисов Publons и Kopernio.
Необходима предварительная регистрация на заинтересовавший тренинг.
2018-04-19
Бесплатные вебинары Clarivate Analytics (WoS) для авторов
Приглашаем Вас 25-27 апреля 2018 на ежемесячные вебинары компании Clarivate Analytics, которые помогают более эффективно использовать полученные ресурсы в научно-исследовательской, патентной, образовательной деятельности, быть в курсе появляющихся возможностей платформы Web of Science в том числе сервисов Publons и Kopernio.
Необходима предварительная регистрация на заинтересовавший тренинг.
2017-06-19
Энциклопедия для родителей
2017-02-13
Автоматическое обновление ORCID профиля с помощью Crossref
2016-06-24
Включение в список изданий, придерживающихся рекомендаций Международного комитета редакторов медицинских журналов (ICMJE)
Наш журнал по собственной инициативе недавно был включен в список изданий, придерживающихся рекомендаций Международного комитета редакторов медицинских журналов (ICMJE, http://www.icmje.org/journals-following-the-icmje-recommendations/#P) ― одной из наиболее влиятельных организаций с мировым именем и авторитетом.