Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Adzynma для лечения врожденной тромботической тромбоцитопенической пурпуры (ТТП) — редкого нарушения свертываемости крови. Тромбоцитопения характеризуется неконтролируемыми кровотечениями и кровоизлияниями во внутренние органы и под кожу.

Adzynma содержит рекомбинантную форму гена ADAMTS13, который вырабатывает фермент, ответственный за регулирование свертываемости крови. Дефицит фермента приводит к скоплению необычно крупных мультимеров фактора фон Виллебранда. Из-за их скопления по всему телу образуются небольшие тромбы в мелких кровеносных сосудах. Формирование подобных сгустков крови ведет к большому расходу тромбоцитов в крови, которых впоследствии не хватает на остановку кровотечений при их возникновении. В результате возникает состояние, известное как тромбоцитопения, что приводит к неконтролируемым кровотечениям, кровоизлияниям во внутренних органах и под кожей.

Одобрение FDA было основано на исследовании с участием 46 пациентов с ТТП. Их разделили на две группы, которым была прописана полугодовая терапия либо Adzynma, либо плазмой. Эффективность препарата оценивалась на основе частоты проявлений ТТП и необходимости введения дополнительных инъекций лекарственного средства. На последней стадии клинического исследования Adzynma способствовала снижению количества случаев тромбоцитопении на 60% по сравнению с лечением на основе плазмы. Кроме того, препарат имеет хороший профиль безопасности: побочные эффекты были отмечены у менее 9% пациентов, получавших лекарственное средство.

Источник: https://gxpnews.net/2023/11/v-ssha-odobren-pervyj-lp-ot-redkogo-zabolevaniya-s-narusheniem-svertyvaemosti-krovi/?amp=1

https://pharmvestnik.ru/content/news/FDA-odobrilo-pervyi-preparat-ot-vrojdennoi-formy-tromboticheskoi-trombocitopenicheskoi-purpury.html?utm_source=main