Пероральный препарат, который будет продаваться под торговой маркой Duvyzat (гивиностат), производства компании «Италфармако» (Italfarmaco). Лекарственный препарат является первым нестероидным средством, одобренным для лечения пациентов со всеми генетическими вариантами мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) в возрасте 6 лет и старше.

Гивиностат — ингибитор гистондеацетилазы (HDAC) — регулирует группу ферментов, ответственных за повреждение мышц и ухудшение состояния у пациентов с МДД, и воздействует на патогенные процессы, уменьшая воспаление и потерю мышечной массы. Препарат применяют два раза в день во время еды. Рекомендуемая дозировка зависит от массы тела.

Одобрение было основано на результатах рандомизированного двойного слепого плацебо-контролируемого исследования EPIDYS фазы III. Гивиностат на фоне стандартной терапии кортикостероидами привел к статистически и клинически значимым преимуществам у детей с МДД по сравнению с плацебо, включая уменьшение потери мышечной функции и силы. Наиболее распространенными побочными эффектами являются диарея, боль в животе, снижение количества тромбоцитов, потенциально приводящее к усилению кровотечения, тошнота/рвота, повышение уровня триглицеридов и лихорадка. В информации о назначении врачам рекомендуется оценить количество тромбоцитов и триглицеридов у пациента перед назначением гивиностата.

Источник: https://www.medscape.com/viewarticle/fda-oks-givinostat-duchenne-muscular-dystrophy-2024a10005fv

https://gxpnews.net/2024/03/fda-ssha-odobrilo-lp-dlya-lecheniya-sindroma-atrofii-myshcz-dyushenna/