Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило инъекционный препарат Hympavzi для плановой профилактики с целью предотвращения или снижения частоты эпизодов кровотечения у взрослых и детей в возрасте 12 лет и старше с гемофилией А без ингибиторов фактора VIII или гемофилией В без ингибиторов фактора IX (нейтрализующих антител). Препарат предназначен для подкожного введения один раз в неделю с помощью автоматического инъектора.

Hympavzi — это новый тип препарата, который вместо замены фактора свертывания работает за счет снижения количества и, следовательно, активности естественного антикоагуляционного белка, называемого ингибитором пути тканевого фактора. Это увеличивает количество тромбина — фермента, который вырабатывается, что имеет решающее значение для свертывания крови. Ожидается, что это уменьшит или предотвратит частоту эпизодов кровотечения.

Одобрение Hympavzi основано на открытом многоцентровом исследовании 116 взрослых и детей мужского пола с тяжелой формой гемофилии А или тяжелой формой гемофилии В, обе без ингибиторов. В ходе исследования применение препарата в течение 12 мес способствовало снижению частоты кровотечений на 92% по сравнению со стандартом лечения.

Hympavzi — это второй препарат Pfizer для лечения гемофилии, получивший одобрение FDA в этом году (первый — генный препарат Beqvez против гемофилии В). Аналитики LSEG ожидают, что продажи Hympavzi достигнут $300 млн к 2030 г.

Источник: https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-new-treatment-hemophilia-or-b