Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило препарат Revuforj (ревумениб) для лечения острого лейкоза с перестройкой гена MLL (KMT2A). Эта редкая и агрессивная форма лейкемии поражает детей и взрослых, в том числе тех, у кого острый миелоидный лейкоз развивается как побочный эффект химиотерапии по поводу другого рака. Ревумениб — первая таргетная терапия этого типа лейкемии дает новую надежду пациентам и их семьям.

Аномалии KMT2A встречаются в 5–15% случаев острого лимфобластного лейкоза и в 3% случаев острого миелоидного лейкоза у взрослых. Таким образом, ревумениб применим не для всех случаев лейкоза, но он решает проблему сложного подмножества, которое часто устойчиво к стандартным методам лечения.

Ревумениб является ингибитором менина — первым препаратом этого класса, предназначенным для лечения лейкемии. Его действие заключается в блокировании взаимодействия менин-KMT2A, которое играет решающую роль в пролиферации лейкозных клеток с данной генетической аномалией. Таким образом, препарат призван помочь некоторым пациентам достичь ремиссии и перейти к потенциально целебным методам лечения, таким как трансплантация стволовых клеток.

Одобрение регулятора было основано на результатах исследования AUGMENT-101 с участием 104 пациентов, по результатам которого у 63% пациентов наблюдался частичный или полный ответ на лечение; 21,2% пациентов, получавших ревумениб, достигли полной ремиссии или полной ремиссии с частичным гематологическим восстановлением.

Источник: https://ru.everyone.org/blog/revumenib-approval-in-europe-and-beyond