Американская компания Taysha Gene Therapies получила от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) сертификат передовой терапии регенеративной медицины (RMAT) для своего генотерапевтического препарата TSHA-102, предназначенного для лечения синдрома Ретта.

TSHA-102 — это генная терапия, которая предполагает использование вируса AAV9 для доставки гена MECP2 непосредственно в центральную нервную систему для лечения основной причины синдрома Ретта — редкого генетического заболевания, вызванного мутациями в гене MECP2, которые влияют на развитие мозга. Оно встречается преимущественно у девочек и приводит к тяжелым умственным и физическим недостаткам.

Программа присвоения статуса RMAT предназначена для ускорения разработки и рассмотрения регенеративных терапий, направленных на лечение, модификацию или полное излечение серьезных заболеваний. Решение FDA о присвоении RMAT препарату Taysha подкреплено первичными результатами клинических исследований у взрослых и детей.

В августе 2023 г. FDA присвоило разработке TSHA-102 статус Fast Track Designation. Эта программа способствует ускоренной разработке и рассмотрению новых лекарств или биологических препаратов, которые предназначены для лечения серьезных или жизнеугрожающих состояний и при этом демонстрируют потенциал.

Источник: https://gxpnews.net/2024/05/fda-prisvoilo-status-rmat-gennoj-terapii-sindroma-retta-kompanii-taysha/?amp=1