Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило пероральный препарат Xolremdi (мавориксафор) для пациентов в возрасте 12 лет и старше с синдромом WHIM. Это крайне редкое генетическое заболевание, при котором иммунная система организма не функционирует должным образом. Так, в частности, оно вызывает рецидивирующие инфекции легких и провоцирует появление бородавок, связанных с вирусом папилломы человека.

Название синдрома происходит от симптомокомплекса: W (warts) — бородавки, H (hypogammaglobulinemia) — гипогаммаглобулинемия, I (infections) — инфекции и M (myelokathexis) — миелокатексис.

При синдроме WHIM снижается количество зрелых нейтрофилов и лимфоцитов, циркулирующих в организме. Как утверждает производитель — американская биофармацевтическая компания X4 Pharmaceuticals, препарат работает за счет того, что увеличивает количество зрелых нейтрофилов и лимфоцитов.

«Хотя информация о симптомах разнится, считается, что пациенты с синдромом WHIM могут иметь рецидивирующие инфекции, включая пневмонию, синусит и кожные инфекции. Также они подвержены риску опасных для жизни бактериальных и вирусных инфекций», — говорится на сайте FDA.

По данным агентства, WHIM встречается примерно у одного из 5 млн новорожденных. В медицинской литературе описано всего около 60 случаев заболевания.

Эффективность Xolremdi была оценена в 52-недельном рандомизированном двойном слепом плацебо-контролируемом исследовании, в котором принял участие 31 человек. За этот период времени препарат снизил количество инфекций на 40% по сравнению с плацебо, однако не справился с бородавками.

Среди побочных реакций наблюдались тромбоцитопения, сыпь, ринит, эпистаксис (кровотечение из носа), рвота и головокружение. Кроме того, известно, что Xolremdi может нанести вред внутриутробному ребенку, поэтому женщинам с детородным потенциалом следует рекомендовать использовать эффективные средства контрацепции при лечении.

Источник: https://gxpnews.net/2024/05/fda-odobrilo-pervyj-lp-protiv-redkogo-immunnogo-zabolevaniya-sindroma-whim/?amp=1