ЭФФЕКТИВНОСТЬ И БЕЗОПАСНОСТЬ ПРИМЕНЕНИЯ ВЕЛАГЛЮЦЕРАЗЫ АЛЬФА У ПАЦИЕНТОВ С БОЛЕЗНЬЮ ГОШЕ 1-ГО ТИПА (ПО ДАННЫМ МЕЖДУНАРОДНЫХ ИССЛЕДОВАНИЙ)
https://doi.org/10.15690/pf.v11i6.1215
Аннотация
Статья посвящена современным подходам к лечению болезни Гоше. Авторами отражены основные аспекты заболевания, представлены данные по истории создания и внедрения в клиническую практику патогенетической ферментозаместительной терапии. Обзор международных клинических исследований демонстрирует высокую эффективность и безопасность длительной ферментозаместительной терапии препаратом велаглюцераза альфа у пациентов с подтвержденным диагнозом болезнь Гоше 1-го типа.
Об авторах
О. С. Гундобина
Научный центр здоровья детей, Москва, Российская Федерация
Россия
Россия
кандидат медицинских наук, заведующая отделением восстановительного лечения детей с болезнями органов
пищеварительной системы НИИ профилактической педиатрии и восстановительного лечения ФГБНУ «Научный центр здоровья детей»
Адрес: 119991, Москва, Ломоносовcкий проспект, д. 2, тел.: +7 (499) 134-01-57
Г. Б. Мовсисян
Научный центр здоровья детей, Москва, Российская Федерация
Россия
Россия
Е. В. Комарова
Научный центр здоровья детей, Москва, Российская Федерация
Россия
Россия
Л. С. Намазова-Баранова
Научный центр здоровья детей, Москва, Российская Федерация
Россия
Россия
Список литературы
1. Гундобина О. С., Комарова Е. В., Намазова-Баранова Л. С., Геворкян А. К., Мовсисян Г. Б. Болезнь Гоше у детей. Педиатрическая фармакология. 2013; 10 (3): 72–75.
2. Мовсисян Г. Б., Гундобина О. С., Намазова-Баранова Л. С. Оценка эффективности ферментозаместительной терапии у детей с болезнью Гоше по данным международных исследований. Педиатрическая фармакология. 2014; 11 (3): 80–84.
3. Elstein D. et al. Booster-effect with velaglucerase alfa in patients with Gaucher disease switched from long-term imiglucerase therapy: Early Access Program results from Jerusalem. Blood Cells Mol Dis. 2012; 48: 45–50.
4. Zimran A. et al. Safety and efficacy of velaglucerase alfa in Gaucher disease type 1 patients previously treated with imiglucerase. Am J Hematol. 2013; 88: 172–178.
5. Gonzalez D. E. et al. Enzyme replacement therapy with velaglu cerase alfa in Gaucher disease: Results from a randomized, double-blind, multinational, Phase 3 study. Am J Hematol. 2013; 88: 166–171.
6. Ben Turkia H. et al. Velaglucerase alfa enzyme replacement therapy compared with imiglucerase in patients with Gaucher disease. Am J Hematol. 2013; 88: 179–184.
7. Pastores G. M. et al. Long-term velaglucerase alfa of enzyme replacement therapy in children with type 1 Gaucher disease. Poster presented at the SSIEM Annual Symposium, September 2–5. Innsbruck, Austria. 2014.
8. Giraldo P. et al. Safety and efficacy of velaglucerase alfa in children with type 1 Gaucher disease: 2-year experience. Poster presented at the American College of Medical Genetics (ACMG) Annual Clinical Genetics Meeting, March 27–31. Charlotte, North Carolina, USA. 2012.
9. Grabowski G. A. et al. Linear growth over 2 years of velaglucerase alfa therapy in children with type 1 Gaucher disease previously treated with imiglucerase. Poster presented at the American College of Medical Genetics (ACMG) Annual Clinical Genetics Meeting, March 27–31. Charlotte, North Carolina, USA. 2012.
10. Pastores G. M. et al. A multicenter open-label treatment protocol (HGT-GCB-058) of velaglucerase alfa enzyme replacement therapy in patients with Gaucher disease type 1: safety and tolerability. Genet Med. 2014; 16 (5): 359–366.
11. Goker-Alpan O. et al. Safety of velaglucerase alfa in type 1 Gaucher disease patients with anti-imiglucerase antibodies. Poster presented at the American Society of Human Genetics (ASHG) 62-nd Annual meeting, November 6–10. San Francisco, CA, USA. 2012.
Рецензия
Для цитирования:
Гундобина О.С., Мовсисян Г.Б., Комарова Е.В., Намазова-Баранова Л.С. ЭФФЕКТИВНОСТЬ И БЕЗОПАСНОСТЬ ПРИМЕНЕНИЯ ВЕЛАГЛЮЦЕРАЗЫ АЛЬФА У ПАЦИЕНТОВ С БОЛЕЗНЬЮ ГОШЕ 1-ГО ТИПА (ПО ДАННЫМ МЕЖДУНАРОДНЫХ ИССЛЕДОВАНИЙ). Педиатрическая фармакология. 2014;11(6):52-55. https://doi.org/10.15690/pf.v11i6.1215
For citation:
Gundobina O.S., Movsisyan G.B., Komarova E.V., Namazova-Baranova L.S. EFFECTIVENESS AND SAFETY OF VELAGLUCERASE ALFA IN TREATMENT OF GAUCHER DISEASE TYPE 1 (ACCORDING TO INTERNATIONAL STUDIES). Pediatric pharmacology. 2014;11(6):52-55. (In Russ.) https://doi.org/10.15690/pf.v11i6.1215
Просмотров:
845
Послать статью по эл. почте 