Preview

Педиатрическая фармакология

Расширенный поиск

Клинический случай лекарственной аллергии при применении ферментозаместительной терапии у пациента с мукополисахаридозом, тип II

https://doi.org/10.15690/pf.v19i3.2438

Полный текст:

Аннотация

Ферментозаместительная терапия (ФЗТ) рекомбинантной формой фермента идуронат-2-сульфатаза (препараты идурсульфаза или идурсульфаза бета) эффективна при лечении мукополисахаридоза, тип II (МПС II). Пациенты с синдромом Хантера нуждаются в пожизненной ферментозаместительной терапии, позволяющей восполнить дефицит эндогенного фермента. Однако на фоне ФЗТ могут возникать реакции гиперчувствительности, что значимо затрудняет проведение жизненно необходимой терапии.

Описание клинического случая. В представленном сообщении описан клинический случай развития у ребенка реакции гиперчувствительности на фоне ФЗТ. Пациенту с подтвержденным диагнозом МПС II проводилась терапия препаратом идурсульфаза, затем в связи с аллергической реакцией препарат заменен на идурсульфазу бета. На фоне смены препарата побочные эффекты сохранялись без стойкого улучшения на фоне назначения глюкокортикостероидов (ГКС), антигистаминных препаратов и снижения скорости инфузии. В связи с жизненно необходимой потребностью в продолжении ФЗТ пациенту с лекарственной аллергией на препараты данной фармакотерапевтической группы была назначена комбинированная терапия циклоспорином и омализумабом и разработан персонализированный протокол введения препарата идурсульфаза бета с использованием метода десенситизации. Подобный опыт впервые описан у пациента на территории Российской Федерации.

Заключение. Представленная разработанная персонализированная комбинированная терапия позволила предотвратить реакции гиперчувствительности при проведении ФЗТ у пациента с МПС II.

Об авторах

Ю. Г. Левина
НИИ педиатрии и охраны здоровья детей НКЦ №2 ФГБНУ «РНЦХ им. акад. Б.В. Петровского»; Российский национальный исследовательский медицинский университет им. Н.И. Пирогова
Россия

Левина Юлия Григорьевна, кандидат медицинских наук, заведующая отделом клинической иммунологии и аллергологии, врач аллерголог-иммунолог

119333, Москва, ул. Фотиевой, д. 10

eLibrary SPIN: 4626-2800

 

 

 

 


Раскрытие интересов:

чтение лекций для фармацевтической компании «Нанолек»



Н. Д. Вашакмадзе
НИИ педиатрии и охраны здоровья детей НКЦ №2 ФГБНУ «РНЦХ им. акад. Б.В. Петровского»; Российский национальный исследовательский медицинский университет им. Н.И. Пирогова
Россия

Вашакмадзе Нато Джумберовна, доктор медицинских наук, профессор

Москва

eLibrary SPIN: 2906-9190


Раскрытие интересов:

чтение лекций для фармацевтической компании «Такеда», «Санофи», «Биомарин», «Нанолек»



Л. С. Намазова-Баранова
НИИ педиатрии и охраны здоровья детей НКЦ №2 ФГБНУ «РНЦХ им. акад. Б.В. Петровского»; Российский национальный исследовательский медицинский университет им. Н.И. Пирогова; Белгородский государственный национальный исследовательский университет
Россия

Намазова-Баранова Лейла Сеймуровна, доктор медицинских наук, профессор, академик Российской академии наук

Москва, Белгород

eLibrary SPIN: 1312-2147

 


Раскрытие интересов:

получение исследовательских грантов и гонораров за научное консультирование и чтение лекций от фармацевтической компании ООО «МСД Фармасьютикалс», ООО «ФОРТ», ООО «Шайер Биотех Рус», ООО «Пфайзер Инновации», ООО «Санофи-авентис групп», ООО «ЭббВи», ООО «Пьер Фабр»



Е. А. Вишнева
НИИ педиатрии и охраны здоровья детей НКЦ №2 ФГБНУ «РНЦХ им. акад. Б.В. Петровского»; Российский национальный исследовательский медицинский университет им. Н.И. Пирогова
Россия

Вишнева Елена Александровна, доктор медицинских наук, профессор

Москва

eLibrary SPIN: 1109-2810

 


Раскрытие интересов:

отсутствие конфликта интересов, о котором необходимо сообщить



М. С. Карасева
НИИ педиатрии и охраны здоровья детей НКЦ №2 ФГБНУ «РНЦХ им. акад. Б.В. Петровского»
Россия

Карасева Мария Сергеевна

Москва

eLibrary SPIN: 8370-3480

 


Раскрытие интересов:

отсутствие конфликта интересов, о котором необходимо сообщить



Н. В. Журкова
НИИ педиатрии и охраны здоровья детей НКЦ №2 ФГБНУ «РНЦХ им. акад. Б.В. Петровского»; Медико-генетический научный центр им. академика Н.П. Бочкова
Россия

Журкова Наталья Вячеславовна, кандидат медицинских наук

Москва

eLibrary SPIN: 4768-6310

 


Раскрытие интересов:

чтение лекций для фармацевтической компании «Такеда», «Санофи», «Биомарин», «Нанолек»



К. Е. Эфендиева
НИИ педиатрии и охраны здоровья детей НКЦ №2 ФГБНУ «РНЦХ им. акад. Б.В. Петровского»; Российский национальный исследовательский медицинский университет им. Н.И. Пирогова
Россия

Эфендиева Камилла Евгеньевна, кандидат медицинских наук

Москва

eLibrary SPIN: 5773-3901

 


Раскрытие интересов:

отсутствие конфликта интересов, о котором необходимо сообщить



А. А. Алексеева
НИИ педиатрии и охраны здоровья детей НКЦ №2 ФГБНУ «РНЦХ им. акад. Б.В. Петровского»
Россия

Алексеева Анна Александровна, кандидат медицинских наук

Москва

eLibrary SPIN: 7253-7970

 


Раскрытие интересов:

отсутствие конфликта интересов, о котором необходимо сообщить



В. Г. Калугина
НИИ педиатрии и охраны здоровья детей НКЦ №2 ФГБНУ «РНЦХ им. акад. Б.В. Петровского»
Россия

Калугина Вера Геннадьевна

Москва

eLibrary SPIN: 7168-3817

 


Раскрытие интересов:

отсутствие конфликта интересов, о котором необходимо сообщить



А. В. Зазьян
Детская городская больница № 1 г. Ростова-на-Дону
Россия

Зазьян Артур Владимирович

Ростов-на-Дону


Раскрытие интересов:

отсутствие конфликта интересов, о котором необходимо сообщить



Список литературы

1. Мукополисахаридоз тип II: клинические рекомендации / Ассоциация медицинских генетиков, Союз педиатров России. Минздрав России; 2019.

2. D’Avanzo F, Rigon L, Zanetti A, Tomanin R. Mucopolysaccharidosis Type II: One Hundred Years of Research, Diagnosis, and Treatment. Int J Mol Sci. 2020;21(4):1258. doi: https://doi.org/10.3390/ijms21041258

3. Wikman-Jorgensen PE, López Amoros A, Peris García J, et al. Enzyme replacement therapy for the treatment of Hunter disease: A systematic review with narrative synthesis and meta-analysis. Mol Genet Metab. 2020;131(1-2):206–210. doi: https://doi.org/10.1016/j.ymgme.2020.07.005

4. da Silva EM, Strufaldi MW, Andriolo RB, Silva LA. Enzyme replacement therapy with idursulfase for mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome). Cochrane Database Syst Rev. 2016;2(2):CD008185. doi: https://doi.org/10.1002/14651858.CD008185.pub4

5. Burton BK, Jego V, Mikl J, Jones SA. Survival in idursulfasetreated and untreated patients with mucopolysaccharidosis type II: data from the Hunter Outcome Survey (HOS). J Inherit Metab Dis. 2017;40(6):867–874. doi: https://doi.org/10.1007/s10545-017-0075-x

6. Muenzer J, Wraith JE, Beck M, et al. A phase II/III clinical study of enzyme replacement therapy with idursulfase in mucopolysaccharidosis II (Hunter syndrome). Genet Med. 2006;8(8):465-473. doi: https://doi.org/10.1097/01.gim.0000232477.37660.fb

7. Concolino D, Deodato F, Parini R. Enzyme replacement therapy: efficacy and limitations. Ital J Pediatr. 2018;44(Suppl 2):120. doi: https://doi.org/10.1186/s13052-018-0562-1

8. Okuyama T, Tanaka A, Suzuki Y, et al. Japan Elaprase Treatment (JET) study: idursulfase enzyme replacement therapy in adult patients with attenuated Hunter syndrome (Mucopolysaccharidosis II, MPS II). Mol Genet Metab. 2010;99(1):18-25. doi: https://doi.org/10.1016/j.ymgme.2009.08.006

9. Muenzer J, Beck M, Giugliani R, et al. Idursulfase treatment of Hunter syndrome in children younger than 6 years: results from the Hunter Outcome Survey. Genet Med. 2011;13(2):102–109. doi: https://doi.org/10.1097/GIM.0b013e318206786f

10. Muenzer J, Beck M, Eng CM, et al. Long-term, openlabeled extension study of idursulfase in the treatment of Hunter syndrome. Genet Med. 2011;13(2):95–101. doi: https://doi.org/10.1097/GIM.0b013e3181fea459

11. Kim C, Seo J, Chung Y, et al. Comparative study of idursulfase beta and idursulfase in vitro and in vivo. J Hum Genet. 2017;62(2):167– 174. doi: https://doi.org/10.1038/jhg.2016.133

12. Khodoun M, Strait R, Orekov T, et al. Peanuts can contribute to anaphylactic shock by activating complement. J Allergy Clin Immunol. 2009;123(2):342–351. doi: https://doi.org/10.1016/j.jaci.2008.11.004

13. Khodoun MV, Strait R, Armstrong L, et al. Identification of markers that distinguish IgEfrom IgG-mediated anaphylaxis. Proc Natl Acad Sci U S A. 2011;108(30):12413–12418. doi: https://doi.org/10.1073/pnas.1105695108

14. Arias K, Chu DK, Flader K, et al. Distinct immune effector pathways contribute to the full expression of peanut-induced anaphylactic reactions in mice. J Allergy Clin Immunol. 2011;127(6):1552– 1561.e1. doi: https://doi.org/10.1016/j.jaci.2011.03.044

15. Vogler C, Levy B, Galvin NJ, et al. Enzyme replacement in murine mucopolysaccharidosis type VII: neuronal and glial response to β-glucuronidase requires early initiation of enzyme replacement therapy. Pediatr Res. 1999;45(6):838–844. doi: https://doi.org/10.1203/00006450-199906000-00010

16. Muenzer J, Beck M, Eng CM, et al. Multidisciplinary management of Hunter syndrome. Pediatrics. 2009;124(6):e1228–1239. doi: https://doi.org/10.1542/peds.2008-0999

17. Sohn YB, Cho SY, Park SW, et al. Phase I/II clinical trial of enzyme replacement therapy with idursulfase beta in patients with mucopolysaccharidosis II (Hunter syndrome). Orphanet J Rare Dis. 2013;8:42. doi: https://doi.org/10.1186/1750-1172-8-42

18. Sohn YB, Cho SY, Lee J, et al. Safety and efficacy of enzyme replacement therapy with idursulfase beta in children aged younger than 6 years with Hunter syndrome. Mol Genet Metab. 2015;114(2):156– 160. doi: https://doi.org/10.1016/j.ymgme.2014.08.009

19. Левина Ю.Г., Вашакмадзе Н.Д., Намазова-Баранова Л.С. и др. Аллергические реакции при ферментозаместительной терапии детей с мукополисахаридозом, тип II // Вопросы современной педиатрии. — 2021. — Т. 20. — № 6s. — С. 624– 629. — doi: https://doi.org/10.15690/vsp.v20i6S.2372

20. Ngu LH, Ong Peitee W, Leong HY, Chew HB. Case report of treatment experience with idursulfase beta (Hunterase) in an adolescent patient with MPS II. Mol Genet Metab Rep. 2017;12:28–32. doi: https://doi.org/10.1016/j.ymgmr.2017.05.002

21. Кручина Т.К., Бручиков К.В., Новик Г.А. Опыт применения препарата идурсульфаза бета у ребенка с мукополисахаридозом II типа: клинический случай // Вопросы современной педиатрии. — 2020. — Т. 19. — № 5. — С. 364–370. — doi: https://doi.org/10.15690/vsp.v19i5.2212

22. Ensina LF, Felix MMR, da Cunha FS, Caubet JC. Desensitization to drugs in children. Allergol Immunopathol (Madr). 2022;50(2):48– 57. doi: https://doi.org/10.15586/aei.v50i2.539

23. Esenboga S, Akarsu A, Ocak M, et al. Safety and efficacy of rapid drug desensitization in children. Pediatr Allergy Immunol. 2022;33(3):e13759. doi: https://doi.org/10.1111/pai.13759

24. Serrano CD, Gomez JF. Successful desensitization to idursulfase in a patient with type II mucopolysaccharidosis (Hunter syndrome). J Investig Allergol Clin Immunol. 2011;21(7):571– 572.

25. Reber LL, Hernandez JD, Galli SJ. The pathophysiology of anaphylaxis. J Allergy Clin Immunol. 2017;140(2):335–348. doi: https://doi.org/10.1016/j.jaci.2017.06.003

26. Matheu V, Franco A, Perez E, et al. Omalizumab for drug allergy. J Allergy Clin Immunol. 2007;120(6):1471–1472; author reply 1472–1473. doi: https://doi.org/10.1016/j.jaci.2007.07.037


Рецензия

Для цитирования:


Левина Ю.Г., Вашакмадзе Н.Д., Намазова-Баранова Л.С., Вишнева Е.А., Карасева М.С., Журкова Н.В., Эфендиева К.Е., Алексеева А.А., Калугина В.Г., Зазьян А.В. Клинический случай лекарственной аллергии при применении ферментозаместительной терапии у пациента с мукополисахаридозом, тип II. Педиатрическая фармакология. 2022;19(3):250-257. https://doi.org/10.15690/pf.v19i3.2438

For citation:


Levina J.G., Vashakmadze N.D., Namazova-Baranova L.S., Vishneva E.A., Karaseva M.S., Zhurkova N.V., Efendieva K.E., Alekseeva A.A., Kalugina V.G., Zaz’yan A.V. Clinical Case of Drug Allergy to Enzyme Replacement Therapy in a Patient with Mucopolysaccharidosis Type II. Pediatric pharmacology. 2022;19(3):250-257. (In Russ.) https://doi.org/10.15690/pf.v19i3.2438

Просмотров: 229


Creative Commons License
Контент доступен под лицензией Creative Commons Attribution 4.0 License.


ISSN 1727-5776 (Print)
ISSN 2500-3089 (Online)