Preview

Педиатрическая фармакология

Расширенный поиск

Резолюция по итогам Экспертного совета «Современные возможности выбора ферментной заместительной терапии синдрома Хантера»

https://doi.org/10.15690/pf.v18i4.2247

Полный текст:

Аннотация

9 июня 2021 г. в Москве при поддержке компании «Такеда» состоялся совет экспертов на тему «Современные возможности выбора ферментной заместительной терапии синдрома Хантера».

Об авторе

статья Редакционная

Россия


Список литературы

1. Neufeld Е, Muenzer J. The mucopolysaccharidosis. In: The Metabolic and Molecular Basis of Inherited Disease. Scriver CR, Beaudet AL, Sly WS, eds. 8th ed. New York, NY: McGraw-Hill; 2001. pp. 3421-3452.

2. Scarpa М, Almassy Z, Beck М, et al. Mucopolysaccharidosis type II: European recommendations for the diagnosis and multidisciplinary management of а rare disease. Orphanet J Rare Dis. 2011;6:72-77. doi: 10.1186/1750-1172-6-72

3. Muenzer J, Jones SA, Tylki-Szymanska А, et al. Ten years of the Hunter Outcome Survey (HOS): insights, achievements, and lessons learned from а global patient registry. Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):82. doi: 10.1186/s13023-017-0635-z

4. Meikle PJ, Hopwood JJ, Clague АЕ, Carey WF. Prevalence of lysosomal storage disorders. JAMA. 1999;281(3):249-254. doi: 10.1001/jama.281.3.249

5. Wraith JE, Scarpa М, Beck М, et al. Mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome): а clinical review and recommendations for treatment in the era of enzyme replacement therapy. Eur J Pediatr. 2008;167(3):267-277. doi: 10.1007/s00431-007-0635-4

6. Sampayo-Cordero М, Miguel-Huguet В, Pardo-Mateos А. Agreement between results of meta-analyses from case reports and clinical studies, regarding efficacy and safety of idursulfase therapy in patients with mucopolysaccharidosis type II (MPS-II). А new tool for evidence-based medicine in rare diseases. Orphanet J Rare Dis. 2019;14(1):230. doi: 10.1186/s13023-019-1202-6

7. Bradley L, Haddow Н, Palomaki G. Treatment of mucopolysaccharidosis type II (Hunter syndrome): results from а systematic evidence review. Genet Med. 2017;19(11):1187-1201. doi: 10.1038/gim.2017.30

8. Guffon N, Heron В, Chabrol В. Diagnosis, quality of life, and treatment of patients with Hunter syndrome in the French healthcare system: а retrospective observational study. Orphanet J Rare Dis. 2015;10:43. doi: 10.1186/s13023-015-0259-0

9. Giugliani R, Federhen А, Rojas MV, et al. Mucopolysaccharidosis I, II, and VI: Brief review and guidelines for treatment. Genet Mol Biol. 2010;33(4):589-604. doi: 10.1590/S1415-47572010005000093


Для цитирования:


Резолюция по итогам Экспертного совета «Современные возможности выбора ферментной заместительной терапии синдрома Хантера». Педиатрическая фармакология. 2021;18(4):324-326. https://doi.org/10.15690/pf.v18i4.2247

For citation:


Resolution on the results of the Expert council «Modern options of enzyme replacement therapy in Hunter syndrome management». Pediatric pharmacology. 2021;18(4):324-326. (In Russ.) https://doi.org/10.15690/pf.v18i4.2247

Просмотров: 65


Creative Commons License
Контент доступен под лицензией Creative Commons Attribution 4.0 License.


ISSN 1727-5776 (Print)
ISSN 2500-3089 (Online)