Резолюция Совета экспертов Результаты мониторинга пациентов с МПС I типа. Критерии возобновления ФЗТ при МПС I типа после ТГСК
https://doi.org/10.15690/pf.v19i3.2459
Аннотация
18 марта 2022 г. состоялся Совет экспертов, в ходе которого ведущие специалисты обсудили ряд нерешенных вопросов терапии мукополисахаридоза I типа (МПС I) с целью дальнейшего улучшения результатов его лечения в России.
Список литературы
1. Neufeld EF, Muenzer J. The mucopolysaccharidoses. In: The metabolic and molecular bases of inherited disease. Scriver CR, Beaudet AL, Sly WS, et al., eds. New York: McGraw Hill; 2001. pр. 3421–3452.
2. Boffi L, Russo P, Limongelli G. Early diagnosis and management of cardiac manifestations in mucopolysaccharidoses: a practical guide for paediatric and adult cardiologists. Ital J Pediatr. 2018;44 (Suppl 2):122. doi: https://doi.org/10.1186/s13052-018-0560-3
3. Васичкина Е.С. Вершинина Т.Л., Ковальчук Т.С. и др. Поражение сердечно-сосудистой системы при мукополисахаридозе I типа: клинические случаи // Вопросы современной педиатрии. — 2019. — Т. 18. — № 5. — doi: https://doi.org/10.15690/vsp.v18i5.2058
4. Михайлова С.В., Слатецкая А.Н., Пристанскова Е.А. и др. Мукополисахаридоз I типа: современные подходы к терапии // Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии. — 2018. — Т. 17. — № 4. — С. 35–42. — doi: https://doi.org/10.24287/1726-1708-2018-17-4-35-42
5. Быкова Т.А., Овечкина В.Н., Осипова А.А. и др. Оценка эффективности аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток при мукополисахаридозе I типа (синдром Гурлер): опыт НИИ ДОГиТ им. Р.М. Горбачевой // Вопросы гематологии/онкологии и иммунопатологии в педиатрии. — 2020. — Т. 19. — № 2. — С. 83–92. — doi: https://doi.org/10.24287/1726-1708-2020-192-83-92
6. de Ru MH, Boelens JJ, Das AM, et al. Enzyme replacement therapy and/or hematopoietic stem cell transplantation at diagnosis in patients with mucopolysaccharidosis type I: results of a European consensus procedure. Orphanet J Rare Dis. 2011;6:55. doi: https://doi.org/10.1186/1750-1172-6-55
7. Muenzer J, Wraith E, Clarke LA. Mucopolysaccharidosis I: management and treatment guidelines. Pediatrics. 2009;123(1):19–29. doi: https://doi.org/10.1542/peds.2008-0416
8. Giugliani R, Rojas VM, Martins AM, et al. A dose-optimization trial of laronidase (Aldurazyme®) in patients with mucopolysaccharidosis I. Mol Genet Metab. 2009;96(1):13–19. doi: https://doi.org/10.1016/j.ymgme.2008.10.009
9. Sands MS, Davidson BL. Gene therapy for lysosomal storage diseases. Mol Ther. 2006;13(5):839–849. doi: https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2006.01.006
10. Aldenhoven M, Boelens JJ, de Koning TJ. The clinical outcome of Hurler syndrome after stem cell transplantation. Biol Blood Marrow Transplant. 2008;14(5):485–498. doi: https://doi.org/10.1016/j.bbmt.2008.01.009
11. Kakkis ED, McEntee MF, Schmidtchen A, et al. Long-term and high-dose trials of enzyme replacement therapy in the canine model of mucopolysaccharidosis I. Biochem Mol Med. 1996;58(2):156– 167. doi: https://doi.org/10.1006/bmme.1996.0044
12. Aldenhoven M, Wynn RF, Orchard PJ, et al. Long-term outcome of Hurler syndrome patients after hematopoietic cell transplantation: an international multicenter study. Blood. 2015;125(13):2164– 2172. doi: https://doi.org/10.1182/blood-2014-11-608075
13. Мукополисахаридоз тип I: клинические рекомендации. — 2021. Доступно по: https://cr.minzdrav.gov.ru/recomend/380_2. Ссылка активна на 21.06.2022.
14. Opoka-Winiarska V, Jurecka A, Emeryk A, Tylki-Szymanska A. Osteoimmunology in mucopolysaccharidoses type I, II, VI and VII. Immunological regulation of the osteoarticular system in the course of metabolic inflammation. Osteoarthritis Cartilage. 2013;21(12):1813– 1823. doi: https://doi.org/10.1016/j.joca.2013.08.001
15. Вашакмадзе Н.Д., Костик М.М., Журкова Н.В. и др. Характеристика суставного синдрома у детей с мукополисахаридозом I типа // Вопросы современной педиатрии. — 2021. — Т. 20. — № 6S. — 567–575. — doi: https://doi.org/10.15690/vsp.v20i6S.2364
Рецензия
Для цитирования:
Резолюция Совета экспертов Результаты мониторинга пациентов с МПС I типа. Критерии возобновления ФЗТ при МПС I типа после ТГСК. Педиатрическая фармакология. 2022;19(3):291-293. https://doi.org/10.15690/pf.v19i3.2459
For citation:
EXPERTS COUNCIL RESOLUTION. RESULTS OF MPS I PATIENTS MONITORING. CRITERIA FOR ERT TREATMENT RE-INITIATION IN MPS I AFTER HSCT. Pediatric pharmacology. 2022;19(3):291-293. (In Russ.) https://doi.org/10.15690/pf.v19i3.2459
Просмотров:
406
Послать статью по эл. почте 