Preview

Педиатрическая фармакология

Расширенный поиск

Оценка технологий здравоохранения орфанных заболеваний. На примере социально-экономического бремени спинальной мышечной атрофии

https://doi.org/10.15690/pf.v18i5.2333

Полный текст:

Аннотация

Введение. Исследования экономического воздействия болезни на общество, или социально-экономического бремени, известные как развитие анализа стоимости болезни, эквивалентны эпидемиологическим исследованиям в области общественного здравоохранения. Согласно целому ряду работ, спинальная мышечная атрофия (СМА) характеризуется существенным социально-экономическим бременем.

Цель – сравнение отечественных и международных методологических подходов и результатов оценки технологий здравоохранения (ОТЗ) при СМА с позиции социально-экономического бремени. Материалы и методы. Литературный поиск был проведен с использованием баз данных Medline, PubMed, ClinicalTrials.gov и Cochrane Library. Использовали ключевые слова и критерии включения и исключения, а кроме того, следующие параметры: затраты, год расчета, метод оценки, а также первичные и вторичные результаты, тип экономической оценки, перспективу, временной горизонт, вмешательство, анализ чувствительности результатов. Учитывали как прямые медицинские, так и немедицинские затраты, а также непрямые (косвенные) затраты. Результаты. Проведен анализ оценки бремени СМА в США, Германии, Испании, Австралии, Франции, Великобритании и России на основе 8 международных и одного российского опубликованных исследований, в которых описывали стоимость СМА. Только в 4 международных исследованиях и в отечественном оценивали все затраты, в том числе и косвенные. Основным источником информации являются либо регистры пациентов, либо кросс-секционные исследования, проводимые в группе пациентов с диагнозом СМА. Во всех странах затраты наиболее значимы для СМА I типа. Самые высоких общие затраты на СМА были в США, низкие – в Российской Федерации и Испании. Во всех проведенных исследованиях затраты не включают новых лекарств, модифицирующих болезнь, таких как нусинерсен, рисдиплам и онасемноген абепарвовек.

Выводы и рекомендации. Социально-экономическое бремя СМА в России на 2020 г., до момента внедрения в практику патогенетической терапии, составляло 2,38 млрд руб. в год. Затраты на лечение в стационарных условиях и реабилитацию – 30,8 и 32,3% от суммарных затрат соответственно. Эти затраты до внедрения в практику патогенетической терапии ниже, чем в Западной Европе и США, что, скорее всего, связано с тем, что в отечественных исследованиях использовали стандарты первичной медико-санитарной помощи детям при СМА от 2012 г., а также с низкими косвенными затратами на СМА в Российской Федерации. При проведении ОТЗ орфанных заболеваний в России необходима единая методология оценки социально-экономической значимости таких заболеваний, которая должна опираться на отечественные регистры, иначе – на валидные данные, в том числе основанные на данных реальной клинической практики.

Об авторах

А. С. Колбин
Первый Санкт-Петербургский государственный медицинский университет им. акад. И.П. Павлова; Санкт-Петербургский государственный университет
Россия

Колбин Алексей Сергеевич – доктор медицинских наук, профессор, заведующий кафедрой клинической фармакологии и доказательной медицины

197022, Санкт-Петербург, ул. Льва Толстого, д. 6–8, телефон: +7 (921) 759-04-49; eLibrary SPIN: 7966-0845 


Раскрытие интересов:

отсутствие конфликта интересов, о котором необходимо сообщить



Д. В. Влодавец
Научно-исследовательский клинический институт педиатрии им. акад. Ю.Е. Вельтищева Российского национального исследовательского медицинского университета им. Н.И. Пирогова
Россия

Влодавец Дмитрий Владимирович

eLibrary SPIN: 2657-4710


Раскрытие интересов:

отсутствие конфликта интересов, о котором необходимо сообщить



А. А. Курылев
Первый Санкт-Петербургский государственный медицинский университет им. акад. И.П. Павлова
Россия

Курылев Алексей Александрович

117997, Москва, ул. Островитянова, д. 1, eLibrary SPIN: 2657-4710


Раскрытие интересов:

отсутствие конфликта интересов, о котором необходимо сообщить



О. Ю. Германенко
Благотворительный фонд помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА»
Россия

Германенко Ольга Юрьевна

Москва


Раскрытие интересов:

отсутствие конфликта интересов, о котором необходимо сообщить



Н. Ю. Колбина
Национальный медицинский исследовательский центр им. В.А. Алмазова
Россия

Колбина Наталья Юрьевна

197341, Санкт-Петербург, ул. Аккуратова, 2


Раскрытие интересов:

отсутствие конфликта интересов, о котором необходимо сообщить



Список литературы

1. Verhaart IEC, Robertson A, Wilson IJ, et al. Prevalence, incidence and carrier frequency of 5q-linked spinal muscular atrophy — a literature review. Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):124. doi: 10.1186/s13023-017-0671-8

2. Zerres K, Rudnik-Schoneborn S. Natural history in proximal spinal muscular atrophy, Clinical analysis of 445 patients and suggestions for a modification of existing classifications. Arch Neurol. 1995;52(5):518–523. doi: 10.1001/archneur.1995.00540290108025

3. Соколова М.Г., Александров Н.Ю., Лобзин С.В. Спинальная мышечная атрофия у детей: этиология, патогенез, диагностика и принципы лечения // Вестник Северо-Западного государственного медицинского университета им. И.И. Мечникова. — 2013. — Т. 5. — № 4. — С. 108–113.

4. Wijngaarde CA, Stam M, Otto LAM, et al. Populationbased analysis of survival in spinal muscular atrophy. Neurology. 2020;94(15):e1634–e1644. doi: 10.1212/WNL.0000000000009248

5. Gillingwater TH. Counting the cost of spinal muscular atrophy. J Med Econ. 2016;19(8):827–828. doi: 10.1080/13696998.2016.1202833

6. Armstrong EP, Malone DC, Yeh WS, et al. The economic burden of spinal muscular atrophy. J Med Econ. 2016;19(8):822–826. doi: 10.1080/13696998.2016.1198355

7. Droege M, Sproule D, Arjunji R, et al. Economic burden of spinal muscular atrophy in the United States: a contemporary assessment. J Med Econ. 2020;23(1):70–79. doi: 10.1080/13696998.2019.1646263

8. Dangouloff T, Botty C, Beaudartet C, et al. Systematic literature review of the economic burden of spinal muscular atrophy and economic evaluations of treatments. Orphanet J Rare Dis. 2021;16(1):47. doi: 10.1186/s13023-021-01695-7

9. Landfeldt E, Pechmann A, McMillan H, et al. Costs of Illness of Spinal Muscular Atrophy: A Systematic Review. Appl Health Econ Health Policy. 2021;19(4):501–520. doi: 10.1007/s40258-020-00624-2

10. Колбин А.С., Курылев А.А., Балыкина Ю.Е. и др. Медико-экономическая оценка риздиплама (Evrysdi®) у пациентов со спинальной мышечной атрофией // ФАРМАКОЭКОНОМИКА. Современная фармакоэкономика и фармакоэпидемиология. — 2021. — Т. 14. — № 3. — С. 299–310. doi: 10.17749/2070-4909/farmakoekonomika.2021.101

11. Колбин А.С., Влодавец Д.В., Курылев А.А. и др. Социально-экономическое бремя спинальной мышечной атрофии в России // ФАРМАКОЭКОНОМИКА. Современная фармако- экономика и фармакоэпидемиология. — 2020. — Т. 13. — № 4. — С. 337–354. doi: 10.17749/2070-4909/farmakoekonomika.2020.068

12. Klug C, Schreiber-Katz O, Thiele S, et al. Disease burden of spinal muscular atrophy in Germany. Orphanet J Rare Dis. 2016;11(1):58. doi: 10.1186/s13023-016-0424-0

13. Lopez-Bastida J, Pena-Longobardo LM, Aranda-Reneo I, et al. Social/economic costs and health-related quality of life in patients with spinal muscular atrophy (SMA) in Spain. Orphanet J Rare Dis. 2017;12(1):141. doi: 10.1186/s13023-017-0695-0

14. Lee M Jr, França U, Graham R, et al. Pre-Nusinersen Hospitalization Costs of Children With Spinal Muscular Atrophy. Iatr Neurol. 2019;92:3–5. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2018.11.002

15. Chambers GM, Settumba SN, Carey KA, et al. Prenusinersen economic and health-related quality of life burden of spinal muscular atrophy. Neurology. 2020;95(1):e1–e10. doi: 10.1212/WNL.0000000000009715

16. Darbà J. Direct medical costs of spinal muscular atrophy in the Catalonia region: a population-based analysis. Clin Drug Investig. 2020;40(4):335–341. doi: 10.1007/s40261-020-00897-4

17. Peña-Longobardo LM, Aranda-Reneo I, Oliva-Moreno J, et al. The economic impact and health-related quality of life of spinal muscular atrophy. An analysis across Europe. Int J Environ Res Public Health. 2020;17(16):5640. doi: 10.3390/ijerph17165640

18. Приказ Минздрава РФ от 29 декабря 2012 г. № 1741н «Об утверждении стандарта первичной медико-санитарной помощи детям при спинальных мышечных атрофиях».

19. Генеральное тарифное соглашение ОМС Санкт-Петербурга, 2020 г. // Официальный сайт Территориального фонда ОМС Санкт-Петербурга. Доступно по: https://spboms.ru/page/docs. Ссылка активна на 20.07.2020.

20. Государственный реестр предельных отпускных цен на лекарственные средства. Доступно по: http://grls.rosminzdrav.ru. Ссылка активна на 20.07.2020.

21. Единая информационная система в сфере закупок. Доступно по: https://zakupki.gov.ru/epz/main/public/home.html. Ссылка активна на 20.07.2020.

22. Darbà J. Management and current status of spinal muscular atrophy: a retrospective multicentre claims database analysis. Orphanet J Rare Dis. 2020;15(1):8. doi: 10.1186/s13023-019-1287-y

23. Влодавец Д.В., Харламов Д.А., Артемьева С.Б., Белоусова Е.Д. Федеральные клинические рекомендации (протоколы) по диагностике и лечению спинальных мышечных атрофий у детей. Доступно по: http://ulgb3.ru/doc/211218_10-58.pdf. Ссылка активна на 20.07.2020.

24. Oskoui M, Levy G, Garland CJ, et al. The changing natural history of spinal muscular atrophy type 1. Neurology. 2007;69(20):1931–1936. doi: 10.1212/01.wnl.0000290830.40544.b9

25. Указ Президента РФ от 7 марта 2019 г. № 95 «О внесении изменения в Указ Президента Российской Федерации от 26 февраля 2013 г. N 175 «О ежемесячных выплатах лицам, осуществляющим уход за детьми-инвалидами и инвалидами с детства I группы».

26. Колбин А.С., Белоусов Д.Ю., Зырянов С.К. и др. Исследования реальной клинической практики / под общ. ред. А.С. Колбина. — М.: Изд-во ОКИ Буки Веди; 2020. — 208 с.

27. Schieppati A, Henter JI, Daina E, Aperia A. Why rare diseases are an important medical and social issue. Lancet. 2008;371(9629):2039–2041. doi: 10.1016/S0140-6736(08)60872-7

28. The Federal Health Monitoring System: Health expenditures in Germany as share of GDP and in millions of Euro (absolute and per inhabitant). https://www.destatis.de/EN/Themes/Society-Environment/Health/Health-Expenditure/_node.html

29. Qian Y, McGraw S, Henne J, et al. Understanding the experiences and needs of individuals with spinal muscular atrophy and their parents: a qualitative study. BMC Neurol. 2015;15:217. doi: 10.1186/s12883-015-0473-3


Для цитирования:


Колбин А.С., Влодавец Д.В., Курылев А.А., Германенко О.Ю., Колбина Н.Ю. Оценка технологий здравоохранения орфанных заболеваний. На примере социально-экономического бремени спинальной мышечной атрофии. Педиатрическая фармакология. 2021;18(5):408-415. https://doi.org/10.15690/pf.v18i5.2333

For citation:


Kolbin A.S., Vlodavets D.V., Kurylev A.A., Germanenko O.Yu., Kolbina N.Yu. Health Technologies Assessment for Orphan Diseases. Example of Social and Economic Burden of Spinal Muscular Atrophy. Pediatric pharmacology. 2021;18(5):408-415. (In Russ.) https://doi.org/10.15690/pf.v18i5.2333

Просмотров: 125


Creative Commons License
Контент доступен под лицензией Creative Commons Attribution 4.0 License.


ISSN 1727-5776 (Print)
ISSN 2500-3089 (Online)