Управление по контролю за пищевыми продуктами и медикаментами США (FDA) одобрило препарат Alhemo (концизумаб-mtci), предназначенный для уменьшения эпизодов кровотечения у взрослых и детей в возрасте от 12 лет и старше с гемофилией A или B. Вводить его необходимо один раз в день — подкожно.

Alhemo — гуманизированное моноклональное антитело, относящееся к классу ингибиторов пути тканевого фактора (tissue factor pathway inhibitor; TFPI), которое ингибирует комплекс «тканевой фактор – активированный фактор VII (FVIIa)», регулируя таким образом синтез тромбина и образования фибрина. Это позволяет производиться фактору Ха и, соответственно, тромбину даже в отсутствие факторов VIII и IX.

Одобрение FDA основывалось на результатах последнего исследования, показавшего, что Alhemo помогает снизить годовую частоту кровотечений на 86% по сравнению с отсутствием профилактики. В среднем годовая частота кровотечений у пациентов, принимавших препарат, составляла 1,7 против 11,8 у пациентов, не применявших средства профилактики. 64% пациентов, лечившихся Alhemo, не имели ни одного спонтанного и травматического кровотечения в течение первых 24 нед терапии по сравнению с 11% пациентов, которые в течение того же периода не получали профилактику.

https://thepharma.media/news/36859-fda-sxvalilo-preparat-dlya-likuvannya-gemofiliyi-vid-novo-nordisk-26122024