Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило Casgevy и Lyfgenia — два препарата генной терапии для лечения серповидноклеточной анемии среди пациентов в возрасте от 12 лет и старше.

Примечательно, что Casgevy стал первым препаратом для реализации метода лечения на основе технологии редактирования генома CRISPR/Cas9, который был зарегистрирован FDA. Препарат был совместно разработан Vertex Pharmaceuticals и CRISPR Therapeutics.

Lyfgenia — это препарат, который использует лентивирусный вектор в качестве средства доставки генов в клетки. Его разработчиком выступила компания Bluebird Bio. С помощью этого метода лечения стволовые клетки крови пациента генетически модифицируются для производства в организме HbA^T87Q. Так называется гемоглобин, полученный с помощью генной терапии, который функционирует аналогично гемоглобину, вырабатываемому в организме здорового взрослого человека.

Безопасность и эффективность препаратов оценивались в ходе многоцентровых исследований среди взрослых и подростков, в анамнезе которых было несколько эпизодов вазоокклюзионного криза. В рамках двухгодичного наблюдения Casgevy смог купировать новые проявления криза у 93,5% пациентов (29 из 31 участника) в течение 12 мес. Ни у одного пациента не наблюдалось реакции отторжения трансплантата. В то время как эффективность Lyfgenia составила 88%: у 28 из 32 пациентов не отмечалось эпизодов криза на протяжении 6–18 мес.

Наиболее распространенными нежелательными явлениями при применении каждого из препаратов генной терапии были тромбоцитопения и лейкопения, изъязвление слизистой оболочки полости рта, тошнота, боли в спине и животе, рвота, фебрильная нейтропения (высокая температура, сопровождающаяся низким количеством лейкоцитов в крови). У пациентов, получавших Lyfgenia, наблюдались гематологические злокачественные новообразования (опухоли системы крови). Пациенты, получающие препарат, должны находиться под пожизненным наблюдением на предмет наличия заболеваний системы кроветворения.

В прошлом месяце препарат Casgevy получил также одобрение от британского регулятора в качестве средства от серповидноклеточной анемии. Великобритания стала первой в мире страной, разрешившей применение препарата, разработанного с помощью технологии CRISPR.

Источник: https://pharmvestnik.ru/content/news/FDA-odobrilo-dve-gennye-terapii-dlya-lecheniya-serpovidnokletochnoi-anemii.html