Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило бозутиниб (Bosulif, Pfizer) для педиатрических пациентов в возрасте 1 года и старше с хронической фазой хронического миелогенного лейкоза (ХМЛ) с положительной филадельфийской хромосомой (Ph+), который либо впервые диагностирован, либо имеет резистентность/непереносимость к предшествующей терапии.

Агентство также одобрило новые капсулы по 50 и 100 мг для лечения детей.

Ингибитор тирозинкиназы (ИТК) ранее был одобрен для взрослых. Три других ИТК ранее были одобрены для лечения ХМЛ у детей.

Одобрение было основано на исследовании BCCHILD — педиатрическом исследовании по подбору дозы с участием пациентов в возрасте 1 года и старше. Среди 21 ребенка с впервые диагностированной хронической фазой ХМЛ Ph+, получавшего лечение в дозе 300 мг/м², уровень основного цитогенетического ответа составил 76,2%, уровень полного цитогенетического ответа — 71,4%, а уровень основного молекулярного ответа — 28,6% в течение медианной продолжительности 14,2 мес.

Среди 28 детей с рецидивом/непереносимостью заболевания, получавших дозу до 400 мг/м², уровень основного цитогенетического ответа составил 82,1%, уровень полного цитогенетического ответа — 78,6%, а уровень основного молекулярного ответа — 50% средняя продолжительность — 23,2 месяца.

Среди 14 пациентов, у которых наблюдался значительный молекулярный ответ, двое потеряли его — один через 13,6 мес лечения, а другой — через 24,7 мес.

Побочные эффекты, возникшие у 20% и более детей, включали диарею, боль в животе, рвоту, тошноту, сыпь, утомляемость, нарушение функции печени, головную боль, лихорадку, снижение аппетита и запор. В целом, у 45% и более пациентов наблюдалось повышение уровня креатинина, аланинаминотрансферазы или аспартатаминотрансферазы, а также снижение количества лейкоцитов или тромбоцитов.

Источник: https://www.medscape.com/viewarticle/996874