FDA одобрило первую генную терапию для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
Аннотация
Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен препарат генной терапии для лечения детей в возрасте от 4 до 5 лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с подтвержденной мутацией в гене DMD, которые могут ходить.
Рецензия
Для цитирования:
FDA одобрило первую генную терапию для лечения мышечной дистрофии Дюшенна. Педиатрическая фармакология. 2023;20(4):364-365.
For citation:
The FDA has approved the first gene therapy for the treatment of Duchennel's muscular dystrophy. Pediatric pharmacology. 2023;20(4):364-365. (In Russ.)