The FDA has approved the first gene therapy for the treatment of Duchennel's muscular dystrophy

Abstract

Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрен препарат генной терапии для лечения детей в возрасте от 4 до 5 лет с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) с подтвержденной мутацией в гене DMD, которые могут ходить.