References

ppharm

Педиатрическая фармакология

Pediatric pharmacology

1727-57762500-3089

Издательство «ПедиатрЪ»

10.15690/pf.v14i2.1726

ppharm-1512

Research Article

ОБЗОР ЛИТЕРАТУРЫ

REVIEW

Регистры больных муковисцидозом: отечественный и зарубежный опыт

Cystic Fibrosis Patient Registries: Domestic and Foreign Experience

https://orcid.org/0000-0003-0745-9474

Андреев

Д. А.

Andreev

Dmitry A.

кандидат биологических наук, ведущий научный сотрудник научно-клинического отдела Государственного бюджетного учреждения города Москвы «Центр клинических исследований и оценки медицинских технологий Департамента здравоохранения города Москвы»

dmitry.email08@gmail.com

https://orcid.org/0000-0003-4343-3538

Башлакова

Е. Е.

Bashlakova

Ekaterina E.

dmitry.email08@gmail.com

https://orcid.org/0000-0002-4943-4630

Хачанова

Н. В.

Khachanova

Natalia V.

dmitry.email08@gmail.com

https://orcid.org/0000-0002-8294-0893

Давыдовская

М. В.

Davydovskaia

Maria V.

dmitry.email08@gmail.com

ГБУ «Центр клинических исследований и оценки медицинских технологий Департамента здравоохранения города Москвы»РоссияState-Financed Institution «Center for Clinical Research and Evaluation of Medical Technologies of the Moscow City Health Department»Russian Federation

2017

01082017

142115126

2017

Андреев Д.А., Башлакова Е.Е., Хачанова Н.В., Давыдовская М.В.

Andreev D.A., Bashlakova E.E., Khachanova N.V., Davydovskaia M.V.

Данная работа распространяется под лицензией Creative Commons Attribution 4.0.

This work is licensed under a Creative Commons Attribution 4.0 License.

https://www.pedpharma.ru/jour/article/view/1512

Муковисцидоз — полиорганное генетическое заболевание, сокращающее продолжительность жизни и требующее затратной комплексной терапии. Экономическое бремя муковисцидоза определяется стоимостью лечения, условиями оптимизации медицинских технологий на основании эпидемиологических знаний о характере течения заболевания и результативности проводимой терапии. Во многих странах созданы регистры больных муковисцидозом, позволяющие оценивать качество, эффективность и оптимальность медицинской помощи. Регистры сформированы на региональном, национальном и международном уровнях, что способствует сбору полных и достоверных сведений о больных для последующего анализа, сравнения и обобщения клинико-эпидемиологических показателей. Обзор посвящен актуальным на сегодняшний день принципам организации отечественных и некоторых зарубежных регистров больных муковисцидозом. В статье выборочно приводятся примеры сведений, содержащихся в регистрах. Применение положительного опыта работы зарубежных регистров в России может улучшить качество медицинской помощи больным муковисцидозом.

Cystic fibrosis is a multi-organ genetic disease that reduces life expectancy and requires costly complex therapy. The economic burden of cystic fibrosis is determined by the cost of treatment, the conditions for optimizing medical technologies based on epidemiological knowledge of the disease course nature and the therapy effectiveness. In many countries cystic fibrosis patient registries have been created that allow to assess the quality, efficiency and optimality of medical care. Registries are formed at the regional, national, and international levels, which facilitates the collection of complete and reliable patient information for subsequent analysis, comparison and synthesis of clinical and epidemiological indicators. The review is devoted to the actual principles of organization of domestic and some foreign cystic fibrosis patient registries. The article selectively provides examples of information from registries. The application of positive experience of the work of foreign registries in Russia can improve the quality of medical care for patients with cystic fibrosis.

муковисцидозкистозный фиброзрегистрыоптимизация медицинской помощиредкие заболеваниявысокозатратные нозологии

cystic fibrosisregistriesoptimization of medical carerare diseaseshigh-cost nosologies

Не указан

References1

Pittman JE, Ferkol TW. The evolution of cystic fibrosis care. Chest. 2015;148(2):533–542. doi: 10.1378/chest.14-1997.

Griesenbach U, Alton EW. Recent advances in understanding and managing cystic fibrosis transmembrane conductance regulator dysfunction. F1000Prime Rep. 2015;7:64. doi: 10.12703/P7-64.

Hollin IL, Robinson KA. A scoping review of healthcare costs for patients with cystic fibrosis. Appl Health Econ Health Policy. 2016;14(2):151–159. doi: 10.1007/s40258-015-0211-4.

Quon BS, Rowe SM. New and emerging targeted therapies for cystic fibrosis. BMJ. 2016;352:i859. doi: 10.1136/bmj.i859.

Kelly J. Environmental scan of cystic fibrosis research worldwide. J Cyst Fibros. 2017;16(3):367–370. doi: 10.1016/j.jcf.2016.11.002.

cfww.org [Internet]. Cystic Fibrosis Worldwide (CFW) [cited 2017 Apr 9]. Available from: https://www.cfww.org/.

Баранов А.А., Намазова-Баранова Л.С., Симонова О.И., и др. Современные представления о диагностике и лечении детей с муковисцидозом // Педиатрическая фармакология. — 2015. — Т. 12. — № 5 — С. 589–604. [Baranov AA, Namazova-Baranova LS, Simonova OI, et al. Contemporary understanding of diagnosis and treatment of children with cystic fibrosis. Pediatric pharmacology. 2015;12(5):589–604. (In Russ).] doi: 10.15690/ pf.v12i5.1462.

MacKenzie T, Gifford AH, Sabadosa KA, et al. Longevity of patients with cystic fibrosis in 2000 to 2010 and beyond: survival analysis of the Cystic Fibrosis Foundation patient registry. Ann Intern Med. 2014;161(4):233–241. doi: 10.7326/M13-0636.

Капранов Н.И., Каширская Н.Ю., Ашерова И.К., и др. Исторические и современные аспекты муковисцидоза в России // Педиатрическая фармакология. — 2013. — Т. 10. — № 6 — С. 53–60. [Kapranov NI, Kashirskaya NY, Asherova IK, et al. Historical and modern aspects of cystic fibrosis in Russia. Pediatric pharmacology. 2013;10(6):53–60. (In Russ).] doi: 10.15690/ pf.v10i6.896.

Горинова Ю.В., Самсонова М.С., Симонова О.Ю., Винярская И.В. Измерение качества жизни при муковисцидозе: достижения и ограничения // Российский педиатрический журнал. — 2013. — № 5 — С. 40–45. [Gorinova YuV, Samsonova MS, Simonova OI, Vinyarskaya IV. Measurement of the quality of life in cystic fibrosis: achievements and limitations. Russian journal of pediatrics. 2013;(5):40–45. (In Russ).]

Каширская Н.Ю., Красовский С.А., Черняк А.В., и др. Динамика продолжительности жизни больных муковисцидозом, проживающих в Москве, и ее связь с получаемой терапией: ретроспективный анализ за 1993–2013 гг. // Вопросы современной педиатрии. — 2015. — Т. 14. — № 4 — С. 503–508. [Kashirskaya NY, Krasovsky SA, Chernyak AV, et al. Trends in life expectancy of cystic fibrosis patients in Moscow and their connection with the treatment received: retrospective analysis for 1993–2013. Current pediatrics. 2015;14(4):503–508. (In Russ).] doi: 10.15690/vsp.v14.i4.1390.

Красовский С.А., Черняк А.В., Каширская Е.И., и др. Муковисцидоз в России: Создание национального регистра // Педиатрия им. Г.Н. Сперанского. — 2014. — Т. 93. — № 4 — С. 44–55. [Krasovskiy SN, Chernyak AV, Kashirskaya NYu, et al. Cystic fibrosis in Russian Federation: the establishment of the national registry. Pediatria. 2014;93(4):44–55. (In Russ).]

Ашерова И.К., Капранов Н.И. Регистр как средство улучшения качества медицинской помощи больным муковисцидозом // Педиатрическая фармакология. — 2012. — Т. 9. — № 3 — С. 96–100. [Asherova IK, Kapranov NI. The register as a means of improving the quality of mucoviscidosis patients’ treatment. Pediatric pharmacology. 2012;9(3):96–101. (In Russ).] doi: 10.15690/pf.v9i3.330.

Buzzetti R, Salvatore D, Baldo E, et al. An overview of international literature from cystic fibrosis registries: 1. Mortality and survival studies in cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2009;8(4):229– 237. doi: 10.1016/j.jcf.2009.04.001.

Ягудина Р.И., Литвиненко М.М., Сороковиков И.В. Регистры пациентов: структура, функции, возможности использования // Фармакоэкономика. Современная фармакоэкономика и фармакоэпидемиология. — 2011. — Т. 4. — № 4 — С. 3–7. [Yagudina RI, Litvinenko MM, Sorokovikov IV. Patients registry: structure, functions, opportunities of appliance. Farmakoekonomika. Sovremennaya farmakoekonomika i farmakoepidemiologiya. 2011;4(4):3–7. (In Russ).]

Кубанов А.А., Алмазова А.А., Богданова Е.В. Российский регистр больных хроническими заболеваниями кожи // Вестник дерматологии и венерологии. — 2015. — № 3 — С. 16–20. [Kubanov AA, Almazova AA, Bogdanova YEV. Russian register of patients suffering from chronic skin diseases. Vestn Derm Vener. 2015;(3):16–20. (In Russ).]

Справочная правовая система «Консультант Плюс». 2017. [Spravochnaya pravovaya sistema «Konsul’tant Plyus». 2017. (In Russ).] Доступно по: http://www.consultant.ru.

Постановление Правительства РФ от 26.04.2012 №404 «Об утверждении Правил ведения Федерального регистра лиц, больных гемофилией, муковисцидозом, гипофизарным нанизмом, болезнью Гоше, злокачественными новообразованиями лимфоидной, кроветворной и родственных им тканей, рассеянным склерозом, лиц после трансплантации органов и (или) тканей» (ред. от 09.04.2016). — М.; 2012. [Decree of the Government of Russian Federation N 404 (amended April 09, 2016) «Ob utverzhdenii Pravil vedeniya Federal’nogo registra lits, bol’nykh gemofiliei, mukovistsidozom, gipofizarnym nanizmom, bolezn’yu Goshe, zlokachestvennymi novoobrazovaniyami limfoidnoi, krovetvornoi i rodstvennykh im tkanei, rasseyannym sklerozom, lits posle transplantatsii organov i (ili) tkanei» dated April 26, 2012. Moscow; 2012. (In Russ).] Доступно по: http://www.consultant.ru/ document/cons_doc_LAW_129079/. Ссылка активна на 17.03.2017.

Шарапова О.В., Царегородцев А.Д., Кобринский Б.А. Всероссийская диспансеризация: основные тенденции в состоянии здоровья детей // Российский вестник перинатологии и педиатрии. — 2004. — Т. 49. — № 1 — С. 56–60. [Sharapova OV, Tsaregorodtsev AD, Kobrinskii BA. Vserossiiskaya dispanserizatsiya: osnovnye tendentsii v sostoyanii zdorov’ya detei. Russian Bulletin of perinatology and pediatrics. 2004;49(1):56–60. (In Russ).]

Кобринский Б.А., Подольная М.А., Богорад А.Е. Регистр редких хронических заболеваний легких у детей // Врач и информационные технологии. — 2015. — № 3 — С. 64–70. [Kobrinskii BA, Podolnaya MA, Bogorad AE, et al. Register rare chronic lung disease in children. Vrach i informatsionnye tekhnologii. 2015;(3):64–70. (In Russ).]

Регистр больных муковисцидозом в Российской Федерации. 2015 год. — М.: Медпрактика-М; 2016. — 72 с. [Registr bol’nykh mukovistsidozom v Rossiiskoi Federatsii. 2015 god. Moscow: Medpraktika-M; 2016. 72 p. (In Russ).]

Регистр больных муковисцидозом в Российской Федерации. 2014 год. — М.: Медпрактика-М; 2015. — 64 с. [Registr bol’nykh mukovistsidozom v Rossiiskoi Federatsii. 2014 god. Moscow: Medpraktika-M; 2015. 64 p. (In Russ).]

who.int [Internet]. World Health Organization. Child growth standards. WHO Anthro (version 3.2.2, January 2011) and macros [cited 2017 Apr 12]. Available from: http://www.who.int/ childgrowth/software/en/.

Федеральный закон от 27.07.2006 №152-ФЗ «О персональных данных» (ред. от 22.02.2017). Справочная правовая система «Консультант Плюс». — М.; 2017. [Federal Law of Russian Federation N 152-FZ (amended Feb 22, 2017) «O personal’nykh dannykh» dated July 27, 2006. Spravochnaya pravovaya sistema «Konsul’tant Plyus». Moscow; 2017. (In Russ).] Доступно по: http:// sudact.ru/law/federalnyi-zakon-ot-27072006-n-152-fz-o/ Ссылка активна на 17.03.2017.

Красовский С.А., Амелина Е.Л., Черняк А.В., и др. Роль регистра московского региона в ведении больных муковисцидозом // Пульмонология. — 2013. — № 2 — С. 27–32. [Krasovskii SA, Amelina EL, Chernyak AV, et al. Rol’ registra moskovskogo regiona v vedenii bol’nykh mukovistsidozom. Pul’monologiya. 2013;(2): 27–32. (In Russ).]

ecfs.eu [Internet]. ECFS Patient Registry. Introduction [cited 2017 Apr 12]. Available from: https://www.ecfs.eu/projects/ ecfspatient-registry/intro.

Viviani L, Zolin A, Mehta A, Olesen HV. The European Cystic Fibrosis Society Patient Registry: valuable lessons learned on how to sustain a disease registry. Orphanet J Rare Dis. 2014;9:81. doi: 10.1186/1750-1172-9-81.

ecfs.eu [Internet]. ECFS Patient Registry Annual Data Report. 2014 [cited 2017 Apr 12]. Available from: https://www.ecfs.eu/ sites/default/files/general-content-files/working-groups/ecfs-patient-registry/ECFSPR_Annual%20Report%202014_Nov2016.pdf.

epirare.eu [Internet]. EPIRARE: Guidelines for data sources and quality for RD Registries in Europe [cited 2017 Apr 12]. Available from: http://www.epirare.eu/_down/del/D4_Guidelinesfordatasou rcesandqualityforRDRegistriesinEurope.pdf.

ecfs.eu [Internet]. Guidelines for the ECFS Patient Registry [cited 2017 Apr 12]. Available from: https://www.ecfs.eu/projects/efcs-patient-registry/guidelines.

cysticfibrosis.org.uk [Internet]. UK Cystic Fibrosis Registry. Annual Data Report. 2016 [cited 2017 Apr 12]. Available from: www.cysticfibrosis.org.uk/registry.

vaincrelamuco.org [Internet]. Registry and cystic fibrosis in figures [cited 2017 Apr 12]. Available from: http://www.vaincrelamuco. org/2014/12/21/registry-and-cystic-fibrosis-figures-294.

vaincrelamuco.org [Internet]. Registre francais de la mucoviscidose – Bilan des donnees 2015. Vaincre la Mucoviscidose and Institut National d’Etudes Demographiques (Ined) Paris, March 2017 [cited 2017 Apr 12]. Available from: http://www.registredelamuco.org.

vaincrelamuco.org [Internet]. Registre francais de la mucoviscidose — Bilan des donnees 2013. Vaincre la Mucoviscidose et Institut national d’Etudes demographiques (Ined). Paris, Аvril 2015 [cited 2017 Apr 12]. Available from: www.registredelamuco.org

ncfs.nl [Internet]. Dutch CF Registry 2015 [cited 2017 Apr 12]. Available from: https://www.ncfs.nl/.

Warwick WJ, Pogue RE. Cystic fibrosis. An expanding challenge for internal medicine. JAMA. 1977;238(20):2159–2162. doi: 10.1001/jama.1977.03280210051020.

Schechter MS, Fink AK, Homa K, Goss CH. The Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry as a tool for use in quality improvement. BMJ Qual Saf. 2014;23 Suppl 1:i9–14. doi: 10.1136/bmjqs-2013-002378.

cff.org [Internet]. Cystic Fibrosis Foundation. Patient Registry Annual Data Report 2015. Bethesda, Maryland: Cystic Fibrosis Foundation; 2016 [cited 2017 Apr 12]. Available from: https://www. cff.org/Our-Research/CF-Patient-Registry/2015-Patient-Registry-Annual-Data-Report.pdf.

Knapp EA, Fink AK, Goss CH, et al. The Cystic Fibrosis Foundation Patient Registry. Design and methods of a National Observational Disease Registry. Ann Am Thorac Soc. 2016;13(7):1173–1179. doi: 10.1513/AnnalsATS.201511-781OC.

cff.org [Internet]. Patient Registry Data Requests [cited 2017 Apr 12]. Available from: https://www.cff.org/Research/ Researcher-Resources/Tools-and-Resources/Patient-Registry-Data-Requests/.

cysticfibrosis.uberflip.com [Internet]. The Canadian Cystic Fibrosis Registry. 2014 Annual Report [cited 2017 Apr 12]. Available from: https://cysticfibrosis.uberflip.com/i/705240-cystic-fibrosis-canada-registry.

cysticfibrosis.ca [Internet]. Canadian CF Registry [cited 2017 Apr 12]. Available from: http://www.cysticfibrosis.ca/our-programs/ cf-registry.

cysticfibrosis.org.au [Internet]. Cystic Fibrosis in Australia 2014. 17th Annual Report from the Australian Cystic Fibrosis Data Registry [cited 2017 Apr 12]. Available from: https://www.cysticfibrosis. org.au/media/wysiwyg/CF-Australia/medical-documents/CFA_ DataRegistryReport_2014_Final.pdf.

Stern M, Bertrand DP, Bignamini E, et al. European Cystic Fibrosis Society Standards of Care: quality management in cystic fibrosis. J Cyst Fibros. 2014;13 Suppl 1:S43–59. doi: 10.1016/j.jcf.2014.03.011.

Sawicki GS, McKone EF, Pasta DJ, et al. Sustained Benefit from ivacaftor demonstrated by combining clinical trial and cystic fibrosis patient registry data. Am J Respir Crit Care Med. 2015;192(7): 836–842. doi: 10.1164/rccm.201503-0578OC.

i Gliklich RE, Dreyer NA, Leavy MB, editors. Registries for evaluating patient outcomes: a user’s guide. 3rd ed. Rockville, MD: Agency for Healthcare Research and Quality; 2014.

Хромушин В.А., Хадарцева К.А., Копырин И.Ю. Анализ данных медицинских регистров // Врач и информационные технологии. — 2011. — № 6 — С. 34–36. [Khromushin VA, Khadarceva KA, Kopyrin IY. The analysis of the given medical registers. Vrach i informatsionnye tekhnologii. 2011;(6):34–36. (In Russ).]

Goss CH. Country to country variation: what can be learnt from national cystic fibrosis registries. Curr Opin Pulm Med. 2015;21(6):585–590. doi: 10.1097/MCP.0000000000000208.

Thomas M, Lemonnier L, Gulmans V, et al. Is there evidence for correct diagnosis in cystic fibrosis registries? J Cyst Fibros. 2014;13(3):275–280. doi: 10.1016/j.jcf.2013.10.010.

Kalankesh LR, Dastgiri S, Rafeey M, et al. Minimum data set for cystic fibrosis registry: a case study in Iran. Acta Inform Med. 2015;23(1):18–21. doi: 10.5455/aim.2015.23.18-21.

The authors declare that there are no conflicts of interest present.